李武平课题组
各实验室介绍
课题组/研究单元介绍：
课题组主要从事腺相关病毒载体（AAV）介导的基因治疗研究，重点研发高效安全的AAV载体、罕见病基因治疗制品和眼科慢性病的基因治疗制品。
1. 7000余种遗传病，传统的小分子、大分子疗法几乎无能为力。AAV由于其广泛的安全性和介导外源基因的长期表达，受到广泛关注。近年来以AAV为递送载体的产品有7款在欧美批准上市，近500项临床试验在进行中。在临床研究中发现如下问题：载体的递送的效率低下、靶向性不足、药品的使用剂量高，工业化制备能力不足，高剂量相关的毒副作用等。使用定向进化和理性化设计策略，改造AAV载体提高其组织靶向性和递送效率，以提高其安全性和有效性。
2. 遗传性视网膜疾病（Inherited Retinal Diseases，IRD）是一组异质性的罕见眼病，通常由基因突变引起，目前已经阐明病因的有70余种。我们主要使用腺相关病毒（AAV）载体进行基因替换和使用反义寡核苷酸靶向mRNA进行基因敲低和剪接修饰策略。
3. 年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种进行性视网膜疾病，是发达国家50岁以上人群中心视力丧失的主要原因。AMD分为两种类型，干性或非新生血管性AMD和湿性或新生血管型AMD。针对湿性AMD，传统的抗VEGF治疗，病人的应答率低、需要长期反复给药、疗效2年后开始下降直至无效；针对干性AMD,目前的针对补体靶点的小分子治疗显示能够延缓病程。我们探索联合VEGF、补体、氧化应激和炎症小体等多途径并采用AAV介导的基因治疗策略，研发长期高效的基因治疗制品。